Pregunta: ¿Qué pruebas debe pasar un medicamento para considerarlo apto para el consumo?

Dolores Bueno López contestada el 19 Abr 2016:

Hola Marina!

Primero se prueba en células para ver que no sea tóxico, también se suele diseñar un experimento para testar que ese futuro medicamento tenga la actividad que queremos. Por ejemplo, en el caso de la enfermedad de Fabry, en la que falta una enzima que nosotros suministramos dentro de la cápsula de nuestros liposomas, se mira primero la actividad de la enzima presentándola a un sustrato. Esta enzima (la GLA) es la encargada de degradar un glicoesfingolípido (el Gb3) que se acumula en las células de enfermos de Fabry. Para ver si nuestros liposomas cumplen la función, se incuban células de ratón Fabry con Gb3 fluorescente y luego se añaden los liposomas: la efectividad se mide en que debe bajar la fluorescencia (la GLA está degradando correctamente el Gb3).

Después se pasaría a ensayos in vivo en animales, en nuestro caso ratones. Se les inyecta los liposomas y se mira a ver que no sean tóxicos (que no maten al ratón), cuánto es el tiempo que están en el organismo, a qué lugares llega y si produce el efecto deseado (en nuestro caso reducir el Gb2 en órganos como corazón, riñones, cerebro, etc.).

Luego se prueba en humanos sanos voluntarios, para ver que no tenga efectos secundarios. Y después ya se testa con enfermos: para que sea aprobado tiene que demostrar no solo que no es tóxico sino que tiene un efecto mayor que cualquier fármaco que ya esté en el mercado.